Найдено решение, исключающее нецелевые мутации при генной терапии
Logo
Cover

Исследователи из США усовершенствовали инструмент генного редактирования таким образом, чтобы он включался лишь в присутствии определенных биомаркеров. Это поможет снизить риск нецелевых мутаций.

Инструмент CRISPR состоит из двух основных частей — молекулы РНК, которая направляет его к определенному участку генома, и разрезающего его фермента — например, Cas9, Cas12a и CasX. Как отмечает New Atlas, большинство исследователей, работающих над усовершенствованием CRISPR, пытаются найти или сконструировать идеальный фермент.

Исследователи из Калифорнийского технологического института выбрали иной путь и решили зайти со стороны РНК. Одна из проблем генного редактирования заключается в том, что направляющая РНК всегда находится во «включенном» состоянии. Это значит, что она ведет фермент к ДНК независимо от того, в какой клетке находится. Это может привести к нецелевым мутациям.

Ученым удалось сделать направляющие РНК более специфичными — так, чтобы они «включались» только при наличии определенного стимула, например, биомаркера конкретной ткани или заболевания. Это значит, что теперь генную терапию можно проводить, не опасаясь мутаций в нецелевых клетках.

Первые эксперименты на бактериях и клетках млекопитающих подтвердили работоспособность концепции. Однако авторы отмечают, что им предстоит проделать долгий путь, прежде чем технологию можно будет использовать в промышленности и медицине.

Нецелевые мутации — одна из главных проблем генного редактирования. Например, недавно выяснилось, что знаменитые ГМО-коровы, лишенные рогов, несут в своей ДНК фрагмент бактериального генома. Это указывает, что технология намного менее точна, чем утверждают ее сторонники.