Результаты исследования международной группы ученых позволят сделать поиск препаратов-кандидатов не хаотичным, а рациональным и масштабируемым, пишет Phys.org. Этот прорыв решает давнюю проблему в разработке целевых лекарств и показывает первые результаты в создании препаратов для лечения рака крови.

Молекулярные препараты-клеи заставляют два белка в клетке прилипнуть друг к другу, хотя обычно они не взаимодействуют. Один из этих белков — это система утилизации. Когда происходит склейка, клетка получает сигнал уничтожить второй белок. Иными словами, это способ маркировать вредный белок для удаления.

«Так можно лечить болезни, где проблема вызвана неправильными или токсичными белками», — пояснили авторы. Важно, что молекулярные клеи предлагают обходной путь, перехватывая систему деградации белков в клетке для устранения патогенных белков независимо от их структуры.

На примере белка ENL, связанного с развитием лейкоза, ученые идентифицировали молекулу dHTC1, которая запускала мощную и целевую деградацию ENL. Для этого они тестировали тысячи различных кандидатов для получения необходимого результата.

«Наш подход сочетает высокопроизводительную химию с функциональным тестированием в клетках. Это позволяет исследовать химическое разнообразие в масштабе, который ранее был непрактичным», — заключил соавтор исследования Майкл Муньос.

Новый инструмент может быть эффективен для лечения нейродегенерации. Например, болезнь Альцгеймера связана с агрегацией токсичных белковых агрегаций, однако недавно ученые выяснили, что их уничтожения недостаточно для победы над заболеванием.