CRISPR работает как «генетические ножницы» — находит нужное место в ДНК и разрезает его, чтобы можно было изменить последовательность. Проблема в том, что у обычных ферментов CRISPR есть ограничение — они могут работать только там, где рядом есть особая короткая последовательность, называемая PAM. Если подходящей PAM-последовательности рядом нет, то редактор не срабатывает.

Ученые стали исследовать взаимодействия между ферментами CRISPR и PAM, чтобы проследить влияние изменений в аминокислотах белка на способность узнавать РАМ, пишет Science Mag. Масштабную аналитическую работу провели с помощью искусственного интеллекта. Новый алгоритм назвали Protein2PAM.

В результате Protein2PAM анализировал последовательности белка и сразу предсказывал, какие PAM-последовательности он будет узнавать, без необходимости сложного структурного анализа. Это дало ученым возможность планировать изменения в ферменте заранее с помощью компьютера.

В лабораторных тестах эти модифицированные ферменты узнавали намного больше PAM-последовательностей и работали до 50 раз эффективнее, выяснили ученые.

«Теперь мы можем редактировать участки ДНК, которые ранее были недоступны. Это открывает удивительные возможности в течении сложных заболеваний», — заключили ученые.

Сегодня технологию CRISPR активно применяют в экспериментальном лечении различных заболеваний. Например, недавно стартовали клинические исследования однократной CRISPR-терапии по снижению уровня холестерина.