Боковой амиотрофический склероз повреждает двигательные нейроны спинного мозга и приводит к нарушению моторной функции и атрофии мышц. При лобно-височной деменции наблюдается нейродегенерация соответствующих отделов головного мозга. В новом исследовании, о котором пишет EurekAlert, команда из США изучала общий механизм двух состояний — гипервозбудимость нейронов, при которой клетки активируются слишком часто и легко.

Из предыдущих исследований ученые знали, что почти все случаи БАС и до половины случаев ЛВД имеют общий молекулярный путь: белок TDP-43 перемещается из своего обычного местоположения, ядра, в цитоплазму и нарушает нормальную клеточную функцию. Теперь они обнаружили, что нарушение работы TDP-43 блокирует работу канала KCNQ2, который выполняет функцию «тормоза» и предотвращает гипервозбудимость нейронов.

Затем авторы создали препарат для воздействия на новую мишень, чтобы исправить поломку.

«Исправление ошибки сплайсинга KCNQ2 с помощью препарата ASO позволило нам успокоить гиперактивные нейроны. Мы считаем, что восстановление нейронной активности потенциально может замедлить прогрессирование заболеваний», — заявил соавтор Евангелос Кискинис.

Помимо разработки новой стратегии лечения деменции и бокового амиотрофического склероза ученые планируют создать тесты для их ранней диагностики. Изучение образцов тканей пациентов уже показало, что новые биомаркеры информативны для этих целей.

Недавно другие ученые раскрыли общий механизм развития БАС и болезни Альцгеймера. В этом случае вместо клеточной дисфункции обнаружили причину в эндотелиальных клетках, выстилающих кровеносные сосуды.