Ученые работали с пациентами с метастатической меланомой. Из-за невозможности хирургического вмешательства добровольцам предложили стандартную химиотерапию, однако в течение года большинство развили устойчивость к лечению. Чтобы исправить ситуацию, ученые сосредоточились на распространенной мутации NRAS и применили CRISPR для редактирования гена.
Эксперименты на культуре клеток пациентов показали, что CRISPR успешно воздействует на NRAS и восстанавливает чувствительность клеток к препаратам без побочных эффектов, пишет EurekAlert. «Важно, что лечение является опухолеспецифичным и воздействует только на раковые клетки без вреда для здоровых», — подчеркнули ученые.
Ранее они добились аналогичных результатов в лечении опухоли легких: CRISPR успешно отключила целевые гены и также справилась с резистентностью. В ближайшее время планируется протестировать подход для различных типов опухолей, чтобы оценить его универсальность. Когда лечение достигнет клинических исследований, пациенты смогут получать его внутривенно или путем прямой инъекции в место опухоли.
Ранее в других исследованиях CRISPR вернула мышам с врожденной глухотой слух. Лечение помогло даже старым животным с редкой наследственной формой глухоты.