Изначально ученые создавали генную терапию AAV.CPP.16 для проникновения в центральную нервную систему, однако по время экспериментов выяснилось, что она также успешно воздействует на клетки легких. Это побудило команду из Госпиталя Бригам протестировать метод для интраназальной доставки генов в дыхательные пути.

AAV.CPP.16 превзошел предыдущие версии генной терапии (AAV6 и AAV9) в клеточной культуре и моделях мышей и нечеловеческих приматов. Новый подход показал превосходную способность достигать клеток легких. В результате, например, у мышей лечение предотвратило репликацию SARS-CoV-2, а в другой модели — фиброз легких.

Ученые видят большой потенциал AAV.CPP.16 в лечении респираторных заболеваний. Дальнейшие исследования должны показать безопасность и потенциальную эффективность для человека, чтобы переходить к этапу клинических исследований.

Недавно другие ученые сообщили об успехах генной терапии у детей с наследственной слепотой. Первые улучшения в симптомах были уже через несколько недель после лечения.