По статистике, более 300 млн человек находятся в группе высокого риска слепоты и-за различных дегенеративных заболеваний сетчатки. Сегодня возможности медицины ограничиваются замедлением прогрессирования болезней глаз, однако пока нет эффективных инструментов для восстановления утраченных функций. Новый экспериментальный препарат ученых из Корейского институт науки и передовых технологий может стать решением для таких пациентов.
Изучая особенности регенерации сетчатки холоднокровных животных, ученые обнаружили механизм для запуска восстановления ткани у млекопитающих, включая человека. Оказалось, что повреждения сетчатки провоцирует глиальные клетки Мюллера превращаться в клетки-предшественники для создания новых нейронов. У людей этот механизм нарушен, поэтому наблюдается постоянное повреждение сетчатки, постепенно приводящее к развитию заболевания.
Дальнейшие эксперименты показали необходимость воздействия на белок PROX1, обнаруженный в нейронах сетчатки, для запуска механизма регенерации. Затем ученые применили генную терапию (доставку нейтрализующих PROX1 антител) у мышей с пигментным ретинитом и добились регенерации сетчатки и восстановления зрения.
Авторы видят большой потенциал нового подхода для лечения людей с различными повреждениями сетчатки. Они планируют запустить пилотные клинические исследования в течение трех лет.
Ранее другие ученые представили капли для лечения заболеваний сетчатки. В доклинических моделях терапия помогла сохранить зрение благодаря предотвращению гибели подавляющего большинства фоторецепторов.
