Специалисты Университета Пенсильвании описали технологию mvGPT (минимально многоцелевую технологию генетических возмущений), способную одновременно точно редактировать гены, активировать генную экспрессию и подавлять гены. Она открывает новые возможности лечения генетических заболеваний и исследования фундаментальных механизмов работы ДНК человека, пишет Science Daily.
«Не все генетические заболевания вызваны ошибками в самом генетическом коде, — сказала Шерри Гао из Университета Пенсильвании, старший автор статьи. — В некоторых случаях, болезни с генетическими компонентами — вроде диабета 1-го типа — возникают из-за степени экспрессии отдельных генов».
В прошлом исследование разных, не связанных между собой генетических аномалий поребовало бы применения нескольких инструментов. Новая многоцелевая платформа объединяет улучшенный инструмент праймированного редактирования (prime editing) с другими технологиями повышения и понижения экспрессии генов. Причем все эти функции могут работать независимо друг от друга, одновременно и с недостижимой прежде точностью.
Исследователи испытали mvGPT на клетках печени человека, пораженных мутацией, вызывающей болезнь Вестфаля — Вильсона. Они успешно отредактировали эту мутацию, а также отрегулировали ген, связанный с диабетом 1-го типа и подавили другой ген, ассоциированный с транстиретиновым амилоидозом. В ряде тестов платформа выполнила все три задачи с высокой точностью.
Теперь ученые планируют провести испытания на животных и на других видах заболеваний с генетическими компонентами, включая сердечнососудистые.
В конце прошлого года ученые из США успешно протестировали инструмент генного редактирования SPLICER для лечения нейродегенерации и показали, что он более эффективен, чем CRISPR. В первых экспериментах лечение привело к блокировке главного симптома болезни Альцгеймера.
