Logo
Cover

В настоящее время метод генного редактирования CRISPR имеет ряд ограничений по масштабам вносимых в геном изменений. Теперь ученые из США представили новый инструмент, который вносит больше тысячи изменений за раз и может встраивать целые участки ДНК, открывая возможности для лечения сложных заболеваний, связанных с поломками в более чем одном гене.

Технология CRISPR/Cas ознаменовала настоящий прорыв в генном редактировании, предоставив ученым инструмент для исправления генетических дефектов в определенном участке генома. Некоторое время назад ученые обнаружили у бактерий другую систему, которая может оказаться намного мощнее существующих и вставлять целые участки ДНК за раз, сообщается на сайте Техасского университета в Остине.

В основе новой технологии CRISPR-ассоциированные транспозоны (CAST) — кластеры генов, которые используют CRISPR для встраивания в различные участки генома. В новой работе ученым удалось увеличить количество вероятных CAST с дюжины примерно до 1500.

«С помощью CAST мы могли бы вставлять множество генов, подобно генным кассетам, кодирующим множество сложных функций», — прокомментировал соавтор работы Илья Финкельштейн.

Исследователь CRISPR и лауреат Нобелевской премии Дженнифер Доудна заявила, что CAST позволят вносить изменения в любое место в любом организме в течение десятилетия.

Теперь перед учеными стоят важные задачи — идентифицировать наиболее простые, эффективные и точные CAST, а также заставить их работать в клетках млекопитающих. В случае успеха у ученых появится инструмент для лечения сложных заболеваний, для которых характерны множественные генетические поломки.

Ранее ученые успешно применили CRISPR/Cas для лечения ВИЧ и теперь тестируют технологию в рамках клинических исследований с целью полного вычищения вируса из тканей человека. В настоящее время существующие препараты могут только подавлять репликацию вируса в организме.