Мышечная дистрофия Дюшенна встречается примерно у одного из 3,5 тыс. новорожденных мальчиков в мире. Это тяжелое заболевание вызвано отсутствием белка дистрофина, который сохраняет мышцы неповрежденными. Препарат Ciffreo направлен на доставку укороченной версии недостающего гена в клетки пациентов для восстановления двигательной функции.

Основная цель финальной фазы исследований заключалась в улучшении скорости и функциональноссти двигательных навыков пациентов, однако этого не произошло. У добровольцев в возрасте от 4 до 7 лет лечение не было эффективнее плацебо.

Ранее в прошлом месяце Pfizer сообщила о неудачах Ciffreo у детей в возрасте 2-3 лет. Один мальчик умер от остановки сердца после терапии. Теперь ученые и независимые эксперты расследуют причины летального исхода.

Тем временем ровно год назад в США уже одобрили генную терапию дистрофии Дюшенна от производителя Sarepta Therapeutics. Пока препарат элеведис доступен только для пациентов в возрасте 4-5 лет, однако уже в этом году лекарство может получить более широкое использование.

Другие исследователи ранее сообщили об успехах нового подхода против данного диагноза. В доклинических моделях им удалось предотвратить или обратить вспять мышечную дистрофию Дюшеса.