Команда из Рокфеллерского университета представила новый способ воздействия на онкоген, вызывающий развитие фиброламеллярной гепатоцеллюлярной карциномы. Для этого они использовали малые интерферирующие РНК, способные подавлять экспрессию нужных генов.

Ученые применили миРНК против генов DNAJB1 и PRKACA, слияние которых приводит к развитию опухоли. Важно отметить, что лечение блокировало только целевые участки этой мутации. Например, только отдельные компоненты киназы А, производимой PRKACA, чтобы не нарушить ферментативную активность в здоровых клетках.

В результате удалось добиться исключительного персонализированного подхода: разработанная миРНК целенаправленно уничтожала только клетки этого типа рака и не вредила здоровым.

Пока в экспериментах на моделях мышей и клетках рака человека лечение приводило к уменьшению опухоли и остановке ее роста. Не отмечено токсичности для здоровых клеток печени.

Теперь ученые стараются усилить терапию, чтобы полностью уничтожить рак. Сейчас перепрофилирование препарата находится на стадии подготовки к клиническим испытаниям.

Ранее в другом исследовании ученые выяснили, как клетки печени становятся раковыми. Это открытие имеет важное значение и для фиброламеллярной гепатоцеллюлярной карциномы, механизм развития которой остается еще слабо изученным.