В здоровых нейронах естественным образом вырабатывается белок TDP-43, который имеет важное значение для здоровья клеток. Нарушение синтеза TDP-43 приводит к неправильной функции нейронов и постепенному развитию бокового амиотрофического склероза (БАС), лобно-височной деменции, болезни Лу Герига и другим патологиям. В новом исследовании ученые из Университета Маккуори разработали терапию, которая позволяет точечно нейтрализовать поврежденный TDP-43 и остановить прогрессирование нейродегенерации.

Изучая причины нарушения синтеза TDP-43, ученые обнаружили рост еще одного белка 14-3-3. Оказалось, что они работают вместе, накапливаясь в клетке, что приводит к уже известному сценарию развития болезни. Воздействуя на этот тандем с помощью определенного пептида, удалось остановить прогрессирование нейродегенерации.

Экспериментальный препарат под названием CTx1000 вводили мышам однократно. Лекарство растворяло накопления TDP-43 и при этом действовало только на дефектную версию белка.

Терапия останавливала прогрессирование лобно-височной деменции и бокового амиотрофического склероза даже на очень поздних стадиях и успешно корректировала поведенческие симптомы, подчеркнули авторы.

В ближайшие два года планируется старт пилотных клинических исследований. Учитывая наличие патологии TDP-43 и при других нейродегенеративных заболеваниях, ученые рассматривают возможности CTx1000 для различных диагнозов.

Тем временем другие исследователи ранее представили новый тест по анализу крови, который может определять деменцию за 10 лет до симптомов. Как известно, нейродегенеративные заболевания могут годами развиваться в организме без клинических симптомов.