Существующие сегодня препараты для лечения болезни Паркинсона способствуют восстановлению уровня дофамина, который истощается на фоне накопления в мозге белка альфа-синуклеина. Такой подход способен улучшить качество жизни пациента, но говорить о победе над болезнью пока не приходится. Ученые из США решили воздействовать непосредственно на альфа-синуклеин, однако это очень сложна задача из-за «неуправляемости» белка.

Эксперименты привели к понимаю, что наилучшей стратегией будет нацеливание на РНК, необходимую для роста белка, пишет New Atlas. Ученые соединили две терапевтические молекулы, чтобы обеспечить воздействие с разных сторон.

В результате удалось создать экспериментальный препарат Syn-Ribotac, который эффективно воздействовал на РНК белка и снижал экспрессию около 50% генов, которые были аномально активы в дофаминовых нейронах. В дальнейших доклинических экспериментах с мышами лечение привело к 25% снижению уровня альфа-синуклеина, что было терапевтически значимым результатом.

Когда Syn-Ribotac объединили с другим соединением, снижение выработки белка в культуре клеток человека составило уже 50%.

В настоящее время ученые работают над преобразованием препарата в пероральную форму. Они надеются, что Syn-Ribotac сможет замедлить или даже полностью прекратить прогрессирование второго по распространенности нейродегенеративного заболевания в мире.

Тем временем другие исследователи успешно справились с симптомами болезни Альцгеймера. Их лечение работало независимо от стадии нейродегенерации.