Все пациенты, получавшие лечение VX-880, продемонстрировали улучшение контроля за уровнем глюкозы в крови. Это видно по исчезновению тяжелой гипогликемии (низкого уровня сахара в крови), улучшению показателя HbA1c (долгосрочный уровень сахара) и увеличение времени, когда уровень глюкозы в крови находился в рекомендуемом диапазоне. Кроме того, у них снизилась или полностью прекратилась необходимость во внешнем введении инсулина.
Сейчас проводится финальная третья часть клинического исследования. В части А участвовали два пациента, которые получали половину целевой дозы препарата VX-880. Однако один из пациентов отозвал свое согласие на участие в исследовании по личным причинам. В части Б пяти пациентам ввели полную целевую дозу препарата. В части C зарегистрировано 10 пациентов, но детали этой фазы пока не раскрываются.
После того, как пациентам был введен препарат VX-880, ученые следили за безопасностью и переносимостью. Оценивалось наличие нежелательных эффектов и проводились клинические лабораторные исследования. Ученые измеряли уровень C-пептида в состоянии голода и после стимуляции, чтобы узнать, производит ли пациент достаточно инсулина. Кроме того, регулярно контролировался уровень глюкозы в крови.
В части А исследования, после введения половины целевой дозы VX-880, пациент 1 достиг независимости от инсулина через 9 месяцев, и этот эффект сохранялся через 24 месяца. Этот пациент в 42 года страдал от тяжелой формы сахарного диабета 1 типа и до включения в исследование ежедневно получал 34 единицы инсулина. В части B после инфузии полной дозы VX-880 пациент 3 достиг независимости от инсулина через 6 месяцев, которая сохранилась спустя 12 месяцев. Этот пациент 19 лет жил с СД1 и нуждался в среднем в 45 единицах инсулина в день. Пациенту 3 начали давать четыре единицы инсулина в день через 15 месяцев. Пациент 4 достиг независимости от инъекций инсулина на 180 день.
Все шесть пациентов показали улучшение контроля уровня глюкозы в крови, снижение уровня HbA1c и увеличение времени, когда глюкоза находилась в рекомендуемом диапазоне. Они также смогли сократить или полностью прекратить использование внешнего инсулина и не столкнулись с тяжелыми случаями гипогликемии в течение более 90 дней. После 90-дневного периода все шесть пациентов успешно прошли тест на толерантность к смешанной пище, что говорит о реакции инъецированных островковых клеток, которые функционировали так же, как нормальная поджелудочная железа.
VX-880 в целом безопасен и хорошо переносился всеми пациентами. Большинство нежелательных эффектов были легкими или умеренными. Так, вскоре после введения VX-880 повышались трансаминазы (ферменты печени), но это было временно.
Несмотря на обнадеживающие результаты, новые клетки подвержены риску отторжения со стороны иммунной системы организма. Поэтому необходимо применять иммуносупрессивную терапию для предотвращения этого риска. Будущая цель заключается в разработке метода лечения, который не требовал бы использования иммуносупрессивных препаратов. Создатели VX-880 уже работают над инкапсуляцией клеток в специальное устройство, которое позволило бы им избегать воздействия иммунной системы. Кроме того, они проводят генетическую модификацию клеток, чтобы предотвратить возможные аутоиммунные атаки.
