Ученые из Великобритании и США сообщают о первом случае применения генной терапии, направленной на ингибирование генов, кодирующих белок тау — один из главных признаков болезни Альцгеймера. В первой фазе клинических исследований тестировался препарат BIIB080, кодирующий ген MAPT, в трех различных дозировках. Результаты опубликованы на сайте Университетского колледжа Лондона.

BIIB080 вводится путем инъекции в спинномозговой канал. В рамках исследования лечение получили 46 пациентов.

Через 24 недели после терапии ученые отметили более чем 50% снижение уровня тау у добровольцев, принимавших самую большую дозировку BIIB080.

При этом побочные эффекты оценивались как легкие или умеренные. Чаще всего возникала головная боль, а также боль в месте инъекции.

«Результаты демонстрируют значительный шаг в демонстрации эффективности использования препаратов для подавления генов, чтобы замедлить и, возможно, даже обратить вспять болезнь Альцгеймера и другие заболевания, связанные с агрегацией тау», — прокомментировала автор работ Кэтрин Маммери.

Теперь ученые должны расширить выборку добровольцев, а также оценить влияние лечения на другие симптомы.

Тем временем исследователям из Израиля ранее удалось заблокировать болезнь Альцгеймера на досимптомной стадии — даже до образования токсичных белков в головном мозге.