История мРНК-вакцин началась более тридцати лет назад. Изначально ее разрабатывали для лечения рака, однако свою «популярность» она приобрела в борьбе с коронавирусом SARS-CoV-2. Острая потребность в быстрой и эффективной вакцине против сложного патогена заставила исследователей изучать все возможные инструменты — заслуженным фаворитом оказалась технология мРНК.

В отличие от традиционных вакцин на основе ослабленного или инактивированного вируса, вакцина на основе мРНК несет четкие инструкции для иммунной системы — как реагировать на встречу с нежелательным элементом — вирусом, бактерией, злокачественной клеткой, дефектным геном.

Например, против SARS-CoV-2 ученые быстро научили вакцину создавать копии спайкового белка коронавируса. При введении такой вакцины в организме формируется иммунная память, необходимая для долгосрочной защиты.

Разумеется, огромный потенциал технологии мРНК резко усилился на фоне успехов клинических исследований вакцин от COVID-19, поэтому сегодня интересно наблюдать за результатами и перспективами применения технологии для других заболеваний.

ВИЧ

В 2022 году запустили первую фазу клинических исследований вакцины для защиты от ВИЧ-инфекции. Ученые планируют выяснить, будет ли иммунная система здоровых людей реагировать на экспериментальные вакцины, вырабатывая антитела и Т-клетки, которые могли бы бороться с ВИЧ, если человек когда-либо подвергнется воздействию вируса в будущем.

Всего протестируют три различные вакцины. Каждая из экспериментальных вакцин кодирует разные, но родственные стабилизированные белки — доставляет фрагмент генетического материала, инструктирующий организм вырабатывать белковый фрагмент ВИЧ, который иммунная система распознает и запоминает, поэтому впоследствии может запускать необходимый ответ при встрече с возбудителем.

Меланома

На данный момент доступны промежуточные результаты второй фазы исследований вакцины для лечения пациентов с меланомой на последних стадиях болезни — вакцина снижала риски рецидива рака и смертности на 44% по сравнению со стандартным лечением.

Персонализированная вакцина создается из образца опухоли, которая нацеливается на 34 уникальные мишени рака. Это помогает иммунной системе быстро учиться и атаковать специфические биомаркеры.

Грипп

Тем временем ученые из Пенсильванского университета представили универсальную мРНК-вакцину от гриппа — она содержит геномы всех распространенных разновидностей вируса гриппа А и В. Доклинические эксперименты показали 100% эффективность, обеспечивалась долгосрочная защита.

Авторы сообщили, что уже готовятся к клиническим исследованиям. Они рассчитывают, что в перспективе их препарат отменит необходимость ежегодной модификации вакцин от гриппа в зависимости от циркулирующего штамма в текущем сезоне.

Мышечная дистрофия

Ученые из Германии объявили об успехах мРНК для лечения мышечной дистрофии и заявили о запуске первой фазы клинических исследований.

Мышечная дистрофия является наследственным заболеванием, при котором обычно один дефектный ген приводит к прогрессирующей дегенерации мышц и, впоследствии, параличу. мРНК действует по своему обычному принципу — несет инструкции для коррекции мутации.

Такое лечение достигало заданных целей по формированию новых мышечных волокон из стволовых клеток. Планируется, что в перспективе новый подход позволит предупредить полную дегенерацию мышц у людей.

Гепатит, туберкулез и другие заболевания

В настоящее время на разных этапах тестируется более 30 мРНК вакцин для лечения различных заболеваний — гепатита, туберкулеза, нескольких типов вируса герпеса, малярии, оспы, лихорадки Дэнге и других. Технология очень пластична, поэтому теперь, зная о ее безопасности, которая была подтверждена на миллионах пациентов после вакцинации от COVID-19, ученые стремятся использовать новый инструмент в самых разных направлениях.

В том числе, создаются и тестируются вакцины против различных типов злокачественных опухолей. Один из главных разработчиков этих препаратов, компания BioNTech, заявляет о доступности таких вакцин для людей уже в ближайшие годы.

Пока планируется, что сначала их будут получает пациенты после операции для уничтожения опухолевых клеток, которые могли остаться в организме после операции.

В течение следующих нескольких лет можно будет судить об эффективности и безопасности новых вакцин. Весьма вероятно, что некоторые из них быстро получат статус прорывной терапии или даже одобрение на экстренное использование, как это было в пандемию COVID-19. Как всегда, Хайтек+ расскажет о наиболее значимых результатах.