Исследователи из Калифорнийского университета в Сан-Франциско разработали новый метод тестирования лекарств, который изучает механизмы, изменяющиеся в нейронах пациентов в результате лечения. Болезнь Альцгеймера — наиболее распространенная форма деменции — остается неизлечимой и за последние двадцать лет не было зарегистрировано ни одного нового терапевтического средства. Исключение составляет препарат адухельм, который вызвал буквально раскол в научном мире: несмотря на одобрение FDA он еще должен доказать свою клиническую эффективность.

Учитывая проблемы адухельма и других экспериментальных препаратов, ученые стремились понять, почему они не работают в организме человека. Большинство из них нацелены на уничтожение белковых скоплений — бляшек белков тау и амилоида, однако значимых клинических результатов эта стратегия пока не дает.

Новый метод тестирования лекарств использует плюрипотентные стволовые клетки, которые преобразуются в нейроны. Эта модель позволяет оценить все механизмы и этапы действия препаратов на главные клетки головного мозга.

Оказалось, что не показавшие эффективность в клинических исследованиях препараты исправляют лишь некоторые поломки в механизмах, которые способствуют развитию болезни.

Например, они нацеливаются на уничтожение амилоидных бляшек или де-дифференцируют нейроны. В первом случае, по мнению авторов, такие действия не своевременны, а во втором — отсутствие новых синаптических связей не позволяет наладить коммуникацию и, соответственно, улучшить память.

«Мы видим, что устранение белковых бляшек никоим образом не излечивает заболевание. Этот механизм находится далеко внизу по течению развития болезни, поэтому воздействие на него не принесет результата», — прокомментировал автор работы Шанкар Субраманиам.

Теперь ученые намерены подтвердить выводы на более сложных образцах тканей. Дальнейшие исследования позволят подробно изучить все задействованные в развитии болезни механизмы, чтобы определить наиболее эффективную мишень для новых лекарств. Это позволит радикально изменить существующие подходы к лечению болезни Альцгеймера, заключили авторы.

Пока не ясно, что является первопричиной скопления белковых отложений в головном мозге. В последнее время наиболее активно обсуждается вирусная природа этой патологии и ученые приводят новые данные, подтверждающие потенциал вирусов провоцировать агрегации белков.