Система генного редактирования CRISPR представляет собой генетические «ножницы», разрезающие нужные участки ДНК для внесения изменений. Команда из Стэнфордского университета стремилась решить одну из главных проблем такого подхода — уменьшить размер белков, ограничивающих доставку компонентов к клеткам.

Чаще всего система CRISPR использует белки Cas9 и Cas12a, состоящие примерно из 1000-1500 аминокислот. При разработке Мини-CRISPR или CasMINI ученые работали с Cas12f (или Cas14), содержащем до 700 аминокислот, сообщается на сайте Стэнфордского университета.

Природный вариант практически не активен в клетках млекопитающих, однако его модификация позволила ученым рассмотреть новый подход для внесения изменений в клетки человека.

Эксперименты подтвердили, что CasMINI может вносить изменения в геном и регулировать транскрипцию в клетках на уровне его более мощных аналогов.

Метод протестировали на генах, связанных с ВИЧ-инфекцией, анемией и противоопухолевым иммунным ответом и в некоторых случаях ученые зафиксировали устойчивый результат.

Полученные результаты делают CasMINI потенциальным инструментом для лечения различных заболеваний, включая болезни глаз, мозга, генетические, а также сопровождающиеся дегенерацией органов заболевания, считают авторы, однако пока необходимо подтвердить результаты тестов на моделях живых организмов.

Тем временем другая группа авторов представила систему CRISPR, которая работает с РНК вместо ДНК, а также обладает рядом уникальных преимуществ.