Logo
Cover

Ученые показали, что достаточно однократного внутривенного введения лекарства, чтобы предотвратить развитие неизлечимой болезни. Эти результаты дают новую надежду для сотен тысяч пациентов, которые знают о своих высоких наследственных рисках деменции, но пока не имеют эффективных вариантов для лечения и профилактики.

Определить генетические риски болезни Альцгеймера сегодня можно по лабораторным тестам, однако в большей степени это стрессовая процедура для человека. Во-первых, наличие определенных мутаций не означает на 100%, что болезнь проявится. Во-вторых, жить с этой информацией непросто, поскольку эффективных вариантов лечения и профилактики, кроме здорового образа жизни, пока нет.

Теперь ученые из Гонконгского университета науки и технологий представили новую стратегию для лечения наследственной формы болезни Альцгеймера.

Первые доклинические исследования уже показали, что редактирование генома с помощью CRISPR/Cas9 значительно снижает признаки болезни и предупреждает ее развитие в долгосрочной перспективе.

У лабораторных мышей после однократного введения препарата внутривенным способом значительно снижался уровень отложений бета-амилоида по всему головному мозгу, а эффект сохранялся в течение как минимум шести месяцев наблюдений (примерно треть их обычной продолжительности жизни).

Среди других преимуществ ученые отметили отсутствие каких-либо побочных эффектов после терапии.

«Наша работа является важной вехой в использовании инструментов редактирования генома в лечении наследственных заболеваний головного мозга и способствует развитию персонализированной терапии наследственных форм нейродегенеративных заболеваний», — заключили авторы.

Недавно другая группа ученых представила первые успешные результаты применения CRISPR в терапии наиболее распространенного наследственного заболевания — муковисцидоза. Их работа также подтверждает, что это большой шаг вперед в будущем применении генного редактирования в клинической практике.