В клинических испытаниях приняли участие пациенты с пигментным ретинитом — наследственным дегенеративным заболеванием глаз, которое резко ухудшает зрение и часто приводит к слепоте. В здоровой сетчатке фоторецепторы улавливают свет и посылают сигналы ганглиозным клеткам сетчатки, которые затем передают сигналы в мозг. При пигментном ретините работа этого механизма нарушена.

Новая оптогенетическая терапия, разработанная учеными французской компанией GenSight Biologics, работает в обход поврежденных фоторецепторов, пишет Nature. С помощью вирусного агента светочувствительные белки доставляются непосредственно к ганглиозным клеткам сетчатки, что в результате позволяет им обнаруживать изображения.

Первые результаты лечения были достигнуты у мужчины 58 лет, который потерял зрение из-за болезни сорок лет назад. Оценка зрения проводилась спустя четыре месяца после терапии. В это время пациент носил специальные очки, которые фиксировали изображения вокруг человека и оптимизировали их для обнаружения светочувствительными белками.

Тесты показали, что пациент различал высококонтрастные объекты, например, предметы на столе или белые полосы на пешеходном переходе. Когда ученые анализировали активность его мозга, зрительная кора реагировала так, как если бы у пациента было нормальное зрение.

В настоящее время прошло уже два года после терапии и зрение пациента продолжает улучшаться на фоне ношения специальных очков. Без них он пока еще не может видеть. На данный момент еще шесть человек с аналогичным диагнозом получили данное лечение, однако пандемия COVID-19 задержала их тренировки со специальными очками. Подробные результаты лечения этой когорты ученые обещают представить через год.

Другое экспериментальное лечение, разработанное учеными из США, также вернуло зрение пациентам с генетическим заболеванием, повреждающим сетчатку. У одного из них эффект был уже через месяц после однократной инъекции.