Logo
Cover

Ученые разобрались, что приводит к формированию токсичных белков в мозге. Очень важное открытие — оно может стать поворотным моментом в понимании развития нейродегенерации в целом, а также разработке эффективных инструментов для лечения болезни Альцгеймера, Паркинсона и других неизлечимых неврологических заболеваний.

Скопление токсичных белков в головном мозге принято считать причиной и ключевым биомаркером деменции и многих других нейродегенеративных заболеваний. Между тем ученые до сих пор не знают, что именно влияет на развитие данных патологических процессов. В первую очередь, какие механизмы провоцируют тау формироваться в нейрофибриллярные клубки, а бета-амилоиды образовывать бляшки в головном мозге.

Прорывное исследование ученых из Университетского колледжа Лондона показывает, что причина может быть в некодирующей или «мусорной» ДНК.

Эксперименты на моделях мышей и культурах клеток показали, что антисмысловая длинная некодирующая РНК (днРНК) не производит тау белок напрямую, однако помогает регулировать, настраивать и подавлять производство белка внутри клеток мозга.

Примечательно, что обнаруженная днРНК, контролирующая тау, не уникальна. Другие белки, например, альфа-синуклеин при болезни Паркинсона или бета-амилоид при болезни Альцгеймера контролируются очень похожими днРНК, выяснили авторы.

«Это означает, что мы, вероятно, нашли ключ к регулированию целого ряда белков, участвующих в работе мозга и развитии неизлечимых неврологических заболеваний», — заключили исследователи.

Захватывающее открытие указывает на возможность разработки лекарств, которые позволят держать патогенные белки под контролем. В настоящее время команда работает над созданием генной терапии для доставки днРНК в клетки мозга, чтобы снизить уровень тау у животных. Если подход окажется эффективным, то ученые планируют адаптировать его для различных нейродегенеративных заболеваний и уже затем приступить к клиническим испытаниям.

Между тем японские ученые ранее представили экспериментальную терапию, которая нацелена на разрушение токсичных бляшек в головном мозге при различных нейродегенеративных заболеваниях. Однако пока не ясно, является ли эта стратегия полностью верной. Недавно ученые из США показали, что что не все скопления в головном мозге, которые принято называть токсичными бляшками, разрушительны для нейронов.