Американский регулятор FDA сообщил об одобрении препарата Abecma — клеточной генной терапии для лечения множественной миеломы. Безопасность и эффективность Abecma была установлена по результатам финальной фазы клинических исследований с участием 127 пациентов с рецидивирующей миеломой, которые ранее получили существующие варианты терапии (не менее трех линий терапии).

Множественная миелома относится к редкому типу рака крови при котором аномальные плазматические клетки накапливаются в костном мозге и в результате образуют опухоли. Abecma представляет собой Т-клеточную терапию с использованием генетически модифицированного аутологичного рецептора химерного антигена (CAR), который направлен на антиген созревания В-клеток. Процесс лечения основан на заборе и модификации Т-клеток пациента, которые после генетических изменений получают способность нацеливаться и уничтожать миеломные клетки.

В третьей фазе клинических испытаний приняли участие 127 пациентов, 88% из которых ранее получили четыре и более линии антимиеломной терапии. По результатам испытаний 72% из всех добровольцев частично или полностью ответили на Abecma.

Из них 28% пациентов показали полный ответ на лечение, то есть, исчезновение всех признаков множественной миеломы. Дальнейшие наблюдения показали, что 65% из этой группы оставались в ремиссии как минимум 12 месяцев после завершения лечения.

Регулятор подчеркивает, что Abecma может вызывать серьезные побочные эффекты, включая летальный исход. Наиболее частыми осложнениями у добровольцев в рамках клинических испытаний стал синдром высвобождения цитокинов (системный воспалительный ответ), инфекции, усталость, снижение иммунитета и скелетно-мышечная боль. Таким образом, необходим постоянный контроль процесса лечения специалистом.

На сегодняшний день даже после успешного лечения множественной миеломы болезнь может быстро рецидивировать, однако еще более сложная ситуация наблюдается у тех пациентов, которые развивают резистентность к этим препаратам. Пока их прогнозы наиболее неутешительные, однако, как показали доклинические исследования ученых из Нидерландов, новый экспериментальный препарат эффективен даже против резистентной миеломы.