Генная терапия может стать панацеей от множества медицинских заболеваний — рака, диабета, повреждений позвоночника, ожирения. Значительный успех наблюдается в области лечения различных наследственных проблем со зрением, от дальтонизма до глаукомы. Ученые из Кембриджского университета, Университета Питтсбурга и Института зрения в Париже обратились к еще одной форме генетической потери зрения — наследственной оптической нейропатии Лебера (LHON), пишет New Atlas.

Этому заболеванию подвержены около 30 000 человек, обычно оно поражает молодежь 20-ти — 30-ти лет и разрушает ретинальные ганглиозные клетки, а затем зрительный нерв. Большинство пациентов с LHON подвержены мутации гена MT-ND4. С развитием болезни зрение ухудшается до состояния полной слепоты всего за несколько недель, а вероятность выздоровления составляет всего 20%.

В исследовании принимали участие 37 пациентов, начавших терять зрение от шести до 12 месяцев назад. Все они получили инъекцию вирусного вектора с модифицированной комплиментарной ДНК rAAV2/2-ND4 в заднюю часть стекловидного тела одного глаза и инъекцию плацебо во второй глаз.

Ученые ожидали улучшения зрения только для одного глаза, но вместо этого 78% пациентов стали видеть лучше на оба глаза. Эта тенденция сохранилась и через два года после инъекции.

Для изучения механизма воздействия терапии ученые провели опыты на макаках, зрительная система которых похожа на человеческую. Это позволило им проанализировать ткани различных частей глаза, чтобы увидеть, как распространяется вирусный вектор ДНК. Исследователи надеются, что предложенная ими терапия даст надежду на излечение тем, кто в молодости теряет зрение из-за этого наследственного заболевания.

Эффективность генной терапии в лечении доминирующей дисфункции зрительного нерва доказали ученые из Ирландии. Экспериментальное лечение улучшило работу митохондрий с мутациями в гене OPA1 на примере мышей и клеток человека.