Генная терапия оказалась эффективна для неизлечимого заболевания глаз
Logo
Cover

Экспериментальное лечение защитило от дисфункции зрительного нерва мышей и клетки человека. Первые признаки доминирующей атрофии зрительного нерва могут проявляться еще в детстве, а к середине жизни человек может уже полностью ослепнуть. В настоящее время заболевание неизлечимо. Успешно протестированная учеными из Ирландии генная терапия дает надежду это изменить.

Основными причинами развития доминирующей дисфункции зрительного нерва считается мутация в гене OPA1 и нарушения в работе митохондрий. Без продуцированного геном OPA1 белка функция митохондрий нарушается и это может приводить к развитию различных заболеваний.

Экспериментальное лечение, которое заключается в введении в клетки гена с помощью безопасных для организма вирусов, протестировали на модели мышей с дисфункциями митохондрий, а также на клетках человека с аналогичными патологиями. О результатах исследования авторов из Тринити колледжа в Дублине рассказывает EurekAlert.

Генная терапия улучшила работу митохондрий с мутациями в гене OPA1 в обоих случаях. «Это дает надежду, что лечение может быть эффективным и для человека», — прокомментировали ученые.

Важно подчеркнуть, что потенциал терапии не ограничивается лечением только атрофии зрительного нерва.

Спектр применения подхода может быть расширен для многих заболеваний, связанных с дисфункцией митохондрий. Например, для неврологических заболеваний, включая болезнь Альцгеймера и Паркинсона.

В другом исследовании ученые оценили влияние белка OPA1 на печень и выяснилось, что развитие диабета может быть связано с ожирением печени.