Logo
Cover

Ученые представили первые результаты лечения пациентов с хронической гранулематозной болезнью с помощью генной терапии. Лечение основано на модификации собственных стволовых клеток с мутациями, которые и приводят к развитию болезни.

Международная группа ученых сообщила, что шесть пациентов с редким наследственным заболеванием — Х-сцепленной хронической гранулематозной болезнью — находятся в состоянии ремиссии после клинического испытания новой генной терапии. При этом заболевании у пациентов снижается антимикробная активность фагоцитов. Такие люди с рождения очень восприимчивыми к инфекциям, и болеют почти непрерывно.

Всего в исследовании приняли участие девять человек, шесть из них прекратили другие виды сопутствующего лечения, сообщается на сайте Центра изучения регенеративной медицины и столовых клеток Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе.

У людей с хронической гранулематозной болезнью есть мутации в одном из пяти генов, которые помогают лейкоцитам атаковать патогены. Х-сцепленная ХГБ — наиболее распространенная форма заболевания. Единственным вариантом лечения ХГБ остается трансплантация клеток костного мозга от здоровых доноров. При этом очень сложно найти совместимого донора, а при пересадке таких клеток существует высокий риск их отторжения организмом.

Новый метод генной терапии использует собственные гемопоэтические столовые клетки пациентов с ХГБ и исправляет в них мутации.

Предварительно забранные клетки с мутацией модифицируют в лаборатории, а затем возвращают пациенту.

Лечение протестировали на девяти пациентах в возрасте от 2 до 27 лет. Семеро пациентов достигли ремиссии, из которых шесть человек полностью прекратили прием сопутствующих препаратов для поддержания состояния. Двое пациентов умерли из-за инфекции, которая развивалась у них еще до начала генной терапии, уточнили авторы.

Ученые не зафиксировали осложнений после лечения. Теперь команда планирует более крупное клиническое исследование. Подтверждение эффективности экспериментальной терапии поможет вскоре получить одобрение метода для внедрения в медицинскую практику, надеются авторы.

Недавно другая группа американских начала готовить первые клинические испытания генной терапии для лечения людей с кокаиновой зависимостью. Доклинические результаты указывают на большой потенциал и эффективность для человека.