Генная терапия вылечит устойчивую к лекарствам эпилепсию
Logo
Cover

Методику создали специалисты из Германии и Австрии, она «гасит» эпилептический припадок в зародыше без побочных эффектов. Скоро начнутся испытания на людях.

От эпилепсии страдают миллионы людей по всему миру. Только в Европе с этим диагнозом живут 5 млн человек. Наиболее распространенная форма болезни известна как височная эпилепсия. Для нее характерны не только припадки, но и долгосрочные последствия, например, нарушения памяти, способностей к обучению и эмоционального контроля.

Препараты против височной эпилепсии имеют целый ряд побочных эффектов и не всегда помогают. Единственной альтернативой для резистентных пациентов остается удаление височной доли — рискованная операция, чреватая нарушениями когнитивных функций.

Исследователи из берлинской клиники «Шарите» и Инсбрукского медицинского университета разработали новый подход к лечению височной эпилепсии. Как сообщает Science Daily, он основан на генной терапии.

Аденоассоциированный вирус позволяет доставить определенный фрагмент ДНК в нейроны, синхронная стимуляция которых приводит к нарушению электрической активности мозга и развитию припадка.

Эта последовательность снабжает клетки информацией, необходимой для синтеза динорфинов — пептидов, регулирующих нейронную активность.

После этого нейроны начинают самостоятельно производить и накапливать динорфины. Когда в клетках запускается активность, потенциально приводящая к припадку, эти соединения высвобождаются и гасят ее. В результате приступа не происходит.

Эксперименты на животных подтвердили, что генная терапия успешно подавляет эпилептические припадки на протяжении нескольких месяцев, при этом не вызывая побочных эффектов. Опыты на культурах человеческих тканей также продемонстрировали остановку механизма синхронной активации нейронов.

Авторы надеются как можно скорее запустить клинические испытания на людях. В случае успеха методика станет доступной для пациентов в течение нескольких лет. 

Генная терапия остается очень дорогой и недоступной для большинства нуждающихся. Фонд Билла и Мелинды Гейтс и Национальные институты здравоохранения США планируют исправить эту ситуацию. Они объявили о выделении средств на разработку дешевой генной терапии для жителей беднейших стран Африки.