Страны тропической Африки, страдающие от нехватки элементарных лекарств, вскоре получат доступ к самым современным методам генной терапии. Такова цель нового проекта Национальных институтов здравоохранения США и Фонда Билла и Мелинды Гейтс. В течение четырех лет на его осуществление потратят не менее $100 млн.

Как сообщает Science Magazine, проект сосредоточится на ВИЧ и серповидноклеточной анемии — двух болезнях, которые считаются идеальной мишенью для генной терапии. Экспериментальные способы их лечения с помощью CRISPR уже активно тестируются, однако в рамках инициативы их придется изобрести заново.

Стандартные методики, предполагающие изъятие, обработку и введение стволовых клеток, дороги и не подходят для бедных регионов, где совершенно не развита медицинская инфраструктура.

Между тем, именно в Африке сосредоточены две трети пациентов с серповидноклеточной анемией и ВИЧ. Это однозначно указывает на необходимость как можно скорее создать дешевые и доступные методы генной терапии.

Одним из решений может стать разработка безопасных вирусов или наночастиц, которые будут редактировать гены непосредственно в организме пациента. Изымать стволовые клетки при этом не понадобится.

Такое лечение будет напоминать простое переливание крови.

В случае успеха проект не только спасет миллионы жизней, но и подстегнет экономическое развитие региона. Например, он поможет на сотни миллиардов долларов сократить расходы в сфере здравоохранения.

Генная терапия не затрагивает половые клетки, поэтому считается этически приемлемой. В отличие от нее, редактирование эмбрионов даже ради борьбы с наследственными болезнями считается слишком опасным. Неслучайно так много критики вызвала идея российского биолога Дениса Ребрикова исправить у эмбрионов ген, отвечающий за врожденную глухоту.