Серповидноклеточная анемия — наследственное заболевание, от которого страдают миллионы людей, в основном жители Африки южнее Сахары и Индии. Болезнь приводит к образованию эритроцитов неправильной формы, которые хуже переносят кислород и забивают капилляры, провоцируя сильные боли и повреждение тканей и органов.

В настоящее время тестируется методика, которая позволит лечить серповидноклеточную анемию с помощью генного редактирования CRISPR.

Чтобы облегчить симптомы, достаточно будет исправить мутацию в единственном гене. К сожалению, существует риск, что даже при условии успешных испытаний нуждающиеся не дождутся генной терапии.

Как отмечает Technology Review, хотя в США от серповидноклеточной анемии страдает около 100 000 человек, подавляющее большинство случаев регистрируется в бедных тропических странах. Это значит, что фармацевтические компании скорее сосредоточатся на борьбе с другими наследственными болезнями. Такими, которые поражают людей, способных заплатить за лечение.

Недавнее исследование показало, что пациенты с серповидноклеточной анемией, члены их семей и врачи относятся к идее CRISPR-терапии скептически. Многие из них опасаются, что лечение будет слишком дорогим.

Таким образом, разработать генную терапию против опасной болезни — только полдела. Не менее важно понять, как обеспечить доступ к ней для всех нуждающихся. Учитывая, что эффективное лечение может появиться уже совсем скоро, этот вопрос следует разрешить как можно скорее.

Препараты для генной терапии почти всегда астрономически дороги. Например, один курс Glybera, предназначенного для борьбы с дефицитом липопротеинлипазы, стоит $1 млн. Энтузиасты-биохакеры планируют разработать более дешевую пиратскую версию, которая будет доступна для всех нуждающихся.