Поликистозное заболевание почек передается генетически и поражает около 12 миллионов человек в мире. На терминальной стадии пациенту показан диализ или трансплантация органа, однако доступность такого лечения ограничена. Американские ученые из Юго-Западного медицинского центра Университета Техаса представили результаты нового экспериментального препарата под названием RGLS4326, который значительно улучшает состояние страдающих от поликистоза пациентов.
Главный симптом — «набухание» почек, которые увеличиваются в размере.
Тестирование препарата на мышах показало, что лечение снижает размер почек примерно на 50%.
Лекарственное средство блокирует микроРНК-17, которая нарушает нормальную функцию других РНК и тем самым вызывает рост кист, объясняют ученые.
Первый этап клинических исследований стартовал в прошлом году. Сейчас препарат проходит дополнительные оценки на безопасность для человека, прежде чем ученые смогут перейти к следующей фазе.
Ученые надеются, что препарат снизит нагрузку на операции по трансплантации органов. К сожалению, даже успешная пересадка не гарантирует приживление почек.
Чтобы узнать риск отторжения органа сегодня проводятся инвазивные биопсии, однако ученые из Великобритании разработали тест по анализу крови, который значительно упростит диагностику и заранее укажет на неблагоприятный исход.