CRISPR-терапию впервые применили в западной клинике
Logo
Cover

Клинические испытания должны подтвердить эффективность методики лечения бета-талассемии — редкого наследственного заболевания. Но это лишь начало: в случае успеха генное редактирование изменит подход к лечению многих болезней.

Швейцарский стартап CRISPR Therapeutics использовал редактирование генов для лечения бета-талассемии — наследственного заболевания крови. Как сообщает Futurism, это первый случай, когда технологию применяют в западной клинике. Ранее китайские врачи уже пытались лечить с ее помощью рак.

Бета-талассемию вызывает дефектный ген, из-за которого кровь не может эффективно переносить кислород. Чтобы облегчить состояние пациента, исследователи взяли его стволовые клетки, отредактировали их ДНК с помощью CRISPR, после чего размножили и ввели обратно.

Всего в клинических испытаниях примут участие 45 человек. Однако прежде чем методику опробуют на всей группе, в CRISPR Therapeutics проверят, сработает ли лечение на первых двух пациентах.

Вне зависимости от того, будет ли первое применение CRISPR эффективным, испытания станут важной научной и медицинской вехой. А в случае успеха генное редактирование может полностью преобразить подход к лечению многих серьезных заболеваний.

Врачи пока с осторожностью относятся к генному редактированию, однако другие виды генной терапии применяются в медицине все чаще. Например, недавно этот подход предложили использовать для лечения наследственных форм болезни Альцгеймера.