Исследователи из Калифорнийского университета в Сан-Франциско (США) доказали, что подобная CRISPR терапия справляется с генетическими дефектами ожирения без разрезов ДНК. Их новая технология под названием CRISPRa не использует редактирование генома, а лишь усиливает активность копии гена. И демонстрирует прекрасные результаты, утверждают ученые.

Известно, что геном человека содержит по две копии гена — по одной от каждого из родителей. При этом есть минимум 660 генов, где мутация всего в одной копии приводит к заболеванию. Ожирение в их числе.

Мутации в SIM1 или MC4R — двух критически важных генов для регуляции голода и сытости — чаще других встречаются у людей с ожирением. Когда одна копия мутирует, то организм всецело полагается на вторую. Но часто она недостаточно информирует мозг о насыщении. В результате человек бесконтрольно потребляет пищу, и у него развивается ожирение.

В эксперименте с мышами ученые нашли функциональную копию гена, усилили ее — и добились отличных результатов. Мыши с отсутствующей копией гена SIM1 получали инъекции CRISPRa в возрасте четырех недель и смогли поддерживать здоровую массу тела. Без лечения грызуны постоянно ели и уже в возрасте 10 недель страдали от ожирения.

Опыт показал, что даже однократная терапия CRISPRa закрепляет результат на очень долгий срок.

Наблюдения проводились в течение десяти месяцев — это значительный период жизни для грызунов, уточняют авторы.

Помимо терапии ожирения, CRISPRa можно использовать и для регулировки «громкости» генов при многих других заболеваниях, вызванных ослаблением или дефектом одной копии. Метод демонстрирует большой терапевтический потенциал для целого ряда болезней.

Технология CRISPR привлекательна для многих ученых. Недавно американский стартап объявил, что с использованием этой технологии сделает диагностику ряда тяжелых заболеваний простой и доступной.