На первом этапе исследования ученые взяли образцы клеток кожи пациентов с редкой наследственной формой болезни Паркинсона и превратили их в стволовые клетки. Затем из них вырастили нейроны и сравнили их развитие с нейронами здоровых людей. Анализ показал, что первые отклонения, связанные с болезнью Паркинсона, связаны с потерей активности ряда важных генов. Отследить эти изменения на живых пациентах было бы невозможно.

Авторы предположили, что препарат тасквинимод, созданный для борьбы с раком простаты и еще не представленный на рынке, может вернуть отключившиеся гены в первоначальное состояние, взаимодействуя с белками внутри клеток.

Испытания на нейронах пациентов с генетической формой паркинсонизма подтвердили эту идею.

Затем препарат протестировали на культурах клеток, полученных от пациентов с более распространенной негенетической формой заболевания. Первоначальные результаты оказались смешанными: тасквинимод был эффективен лишь в том случае, если рисунок неактивных генов совпадал с таковым для генетической формы болезни Паркинсона.

Команда планирует продолжить исследования, чтобы научиться выделять пациентов, страдающих от болезни Паркинсона, которые смогут извлечь выгоду из лечения тасквинимодом. По словам исследователей, их работа подчеркивает важную тенденцию по перепрофилированию лекарств для нового применения. Это более дешевый и быстрый подход, нежели разработка препаратов с нуля.

В Японии для лечения болезни Паркинсона впервые использовали стволовые клетки. Экспериментальную операцию провели 50-летнему пациенту, который останется под наблюдением в течение нескольких следующих лет. Помимо него, в испытаниях примут участие еще шесть добровольцев.