Logo
Cover

Технология CRISPR — наиболее перспективная методика лечения некоторых наследственных заболеваний. Однако при ее использовании существует опасность редактирования нецелевых клеток. Избежать ее поможет новая методика, разработанная американскими исследователями.

41

Как сообщает Phys.org, специалисты из Университета Райса (США) научились активировать частицы CRISPR / Cas9 в конкретных тканях и органах с помощью магнитных полей. Для этого им потребовалось скомбинировать наночастицы с белковой оболочкой вируса.

Ранее исследователи уже применяли наночастицы оксида железа, чтобы повысить проницаемость кровеносных сосудов для крупных лекарственных молекул. В новой работе они решили использовать технологию для управления генным редактированием. Ученые присоединили к наночастицам белковые «контейнеры», позаимствованные у бакуловируса, который поражает ночных бабочек Autographa californica.

Диаметр каждого вектора составляет 60 нм, а длина — 200-300 нм. Этого достаточно, чтобы транспортировать цепочку ДНК длиной 38 000 пар оснований. 

К каждой частице также присоединен иммунный белок C3, который служит «замком», временно дезактивирующим вектор. После введения частиц в организм к тканям, которые нужно отредактировать, применяется магнитное поле. В результате наночастица дезактивирует белок С3, белковый контейнер открывается и фермент Cas9 может приступить к редактированию ДНК.

В нецелевых тканях, которые не подверглись воздействию магнитного поля, векторы остаются «спящими».

В экспериментах на клеточных культурах и лабораторных животных ученым удалось использовать технологию, чтобы доставлять в нужные клетки светящиеся белки. Таким образом, управляемые магнитным полем наночастицы доказали свою эффективность при адресной доставке полезных грузов к конкретным тканям.

Исследователи надеются, что в будущем технология позволит исправлять наследственные заболеваниям, например, кистозный фиброз и серповидноклеточную анемию.

Исследователи из Гарварда и Массачусетского технологического института доказали, что некоторые мутации можно исправить с помощью внутриклеточной системы автокоррекции. Для этого достаточно вырезать дефектный ген, а затем клетка сама достроит правильный вариант. Выбрать участки ДНК, в которых такое вмешательство будет эффективным, позволит специально созданный алгоритм.