В основу ИИ была положена нейросеть inDelphi, которой «скормили» данные о восстановлении 2000 участков человеческой и мышиной ДНК после их разрезания CRISPR, сообщает Science Daily, Тестирование подтвердило способность алгоритма предсказывать, какие изменения будут внесены в ДНК при восстановлении разрыва.
Оказалось, что во многих случаях удаление мутантного гена приводит к единственному результату — восстановлению правильной генетической последовательности вместо дефектной.
Ученые обнаружили около 200 патогенных генетических вариантов, которые можно исправить, просто сделав разрез в нужном месте. Исследователям удалось доказать эффективность подхода на клетках пациентов с двумя редкими генетическими нарушениями — синдромом Германски-Пудлака и болезнью Менкеса.
Алгоритм InDelphi выложен в открытый доступ. Это позволит исследователям по всему миру использовать его, чтобы определить, как клетка отреагирует на генное редактирование. Новая методика появится в больницах еще не скоро, однако она доказывает, что естественные механизмы корректировки генома в сочетании с CRISPR могут стать эффективным средством борьбы с наследственными заболеваниями.
Генное редактирование остается одним из самых дорогих методов лечения. Например, препарат против спинной мышечной атрофии, разработанный в компании Novartis, возможно, будет стоить $4-5 млн за курс. Критики уже сравнили эту цену с выкупом за похищенного преступниками человека.