Препарат, получивший название AVXS-101, позволяет лечить спинальную мышечную атрофию (СМА) 1 типа — смертельное наследственное заболевание, которое поражает 1 ребенка из 20 000. Согласно экспериментам, единственная процедура вскоре после рождения способна предотвратить развитие болезни.

Разработкой генной терапии занимался стартап AveXis, основанный сотрудниками Общенациональной детской больницы в Коламбусе, штат Огайо. В начале этого года швейцарский фармацевтический гигант Novartis приобрел стартап почти за $9 млрд.

AVXS-101 еще официально не одобрен, и Novartis пока не объявляла ее стоимость. Ее определят в ходе переговоров со страховщиками и службами здравоохранение США, Евросоюза и Японии, сообщает Technology Review.

Однако президент AveXis Дейв Леннон в ходе телефонной конференции с инвесторами заявил, что считает экономически выгодной цену в $4-5 млн за курс для одного пациента, сообщает Reuters.

Это намного выше, чем стоимость самого дорогого препарата в мире — Glybera, который используется для генной терапии дефицита липопротеинлипазы. Его цена составляет $1 млн.

$4 млн за процедуру — астрономическая сумма, однако лекарства от редких болезней не могут быть дешевыми. Такие препараты никогда не станут «блокбастерами», и единственный способ вернуть деньги, потраченные на их разработку, — назначить сверхвысокие цены.

Эти аргументы, однако, вряд ли убедят критиков Novartis и «большой фармы» в целом. Пользователи Twitter уже сравнили стоимость AVXS-101 с выкупом, который преступники требуют за освобождение заложников. Сравнение оказалось не в пользу фармацевтов, ведь похитители в среднем запрашивают всего лишь около $2 млн.

Генная терапия может быть не только дорогой, но и опасной. Согласно ряду исследований, «генетические ножницы» CRISPR наносят клеткам намного больший ущерб, чем считалось ранее. Эта информация способна существенно замедлить развитие генной терапии.