Для многих пациентов с редкими наследственными заболеваниями это единственный шанс на выздоровление, отмечает Phys.org. Дело в том, что фармацевтические компании финансово не заинтересованы в разработке препаратов против болезней, которыми болеют всего несколько тысяч человек по всему миру.

В настоящее время исследователи изучают клетки, пожертвованные пациентами с наследственными болезнями — например, вителиморфной дистрофией и болезнью Шарко-Мари-Тута. Донорские клетки превращают в стволовые, а затем ученые испытывают на них методы генного редактирования.

Когда специалисты научатся эффективно и безопасно исправлять мутации, они попытаются ввести отредактированные клетки обратно в организм пациентов, чтобы нейтрализовать симптомы болезней.

По словам исследователей, вителиморфная дистрофия и болезнь Шарко-Мари-Тута — относительно легкие мишени, поскольку вызваны однонуклеотидными заменами в единственном гене. Кроме того, их симптомы проявляются в доступных тканях. Тем не менее, работа с этими заболеваниями поможет разработать терапию и для более сложных случаев.

Калифорнийский стартап Synthego намерен сделать генетическое редактирование дешевле и доступнее. Компания производит генномодифицированные клетки и инструменты CRISPR «под заказ» для лабораторий и исследователей. В стартапе надеются, что благодаря его помощи новые методы генной и клеточной терапии будут появляться быстрее.