ВИЧ поражает лимфоциты, связываясь с рецепторами на их поверхности. Однако небольшой процент людей имеет иммунитет к болезни за счет однонуклеотидной мутации в гене CCR5, которая не дает рецептору и вирусу взаимодействовать.

Ученым известны случаи, когда устойчивость к ВИЧ передавалась с пересаженным костным мозгом от донора к реципиенту. Однако сформировать иммунитет можно и другим способом — с использованием генной терапии.

Для этого необходимо взять собственные лимфоциты пациента, модифицировать их с помощью CRISPR или другого инструмента, а затем размножить и вернуть в организм. Подобные методы борьбы с ВИЧ уже проходят клинические испытания.

Ученые из Исследовательского центра акушерства, гинекологии и перинатологии имени Кулакова (МГУ) и Медицинского университета имени Пирогова решили пойти дальше и внести изменения в CCR5 на стадии эмбриона. В 2016 году сходный эксперимент проводили исследователи из Китая, но эффективность редактирования тогда составила всего 5%. Из 20 зародышей нужная мутация закрепилась только у одного.

Российские специалисты модифицировали методику китайских коллег и успешно изменили эмбрионы в 62% случаев.

Ученые работали с дефектными оплодотворенными яйцеклетками, которые были получены в результате ЭКО и не подходили для имплантации матери. В них внедряли комбинацию белка Cas9 с гидовой РНК. Из 16 яйцеклеток восемь смогли развиться до стадии в 250 клеток — так называемой бластоцисты. Генетический анализ показал, что пять из восьми эмбрионов несут нужную мутацию.

В будущем разработанная методика позволит избежать заражения на эмбриональной стадии. Например, обезопасит будущего ребенка ВИЧ-инфицированной матери.

С помощью CRISPR можно не только модифицировать иммунные клетки, но и вырезать из них встроившиеся гены ВИЧ. Эксперименты на культурах клеток, проведенные в Японии, доказали, что методика позволяет почти полностью заблокировать размножение вируса.