Генная терапия скоро станет основным методом лечения заболеваний, вызванных мутацией конкретных генов. У такого подхода множество преимуществ, но есть и существенный недостаток — побочный эффект в виде аутоиммунной реакции на белок. Ученые из Стэнфордского университета нашли способ исправить ситуацию, применив особый способ «доставки» генной терапии, сообщается на сайте учебного заведения.

Мышечная дистрофия Дюшенна вызвана мутацией в гене дистрофин. Команда использовала сокращенную версию гена — микродистрофин — и применила новый тип доставки терапии с помощью плазмид — автономных ДНК-молекул.

Исследователи применяли терапию в течение 32-недельного периода, который у мышей аналогичен подростковому возрасту у людей. В результате у грызунов выросла мышечная сила, а также появилось больше мышечных волокон, продуцирующих дистрофин. Кроме того, наблюдались слабые иммунные ответы на антитела к обычно иммуногенным частям микродистрофина.

«Пока мы доказали эффект только в экспериментах с мышами, однако надеемся, что вскоре сможем расширить устойчивость иммунитета к более широкому набору белков, просто соединив ген интересующего белка с плазмидой», — заключает исследователь Лоренс Штейнман.

Другая группа ученых применила метод генного редактирования CRISPR для лечения собак с мышечной дистрофией. Команде также удалось добиться существенных результатов, что в будущем позволит начать клинические исследования на людях.