Изобретен улучшенный CRISPR «точечного применения»
Logo
Cover

Технологию генного редактирования CRISPR улучшили. Теперь ее модификация CRISPR-SKIP не разрушает ДНК, а точечно меняет генетическую последовательность. Это может оказаться очень эффективной технологией для лечения генетических заболеваний, вызванных мутацией в геноме.

Американские ученые адаптировали технологию редактирования генов CRISPR, чтобы заставить внутренний механизм клетки пропускать небольшую часть гена для выработки белка. Это позволяет не только изменить мутированную последовательность генов, но и управлять их экспрессией и регуляцией.

Существующая технология CRISPR обычно отключает гены, разрушая ДНК в начале целевого гена. Иногда подход ошибается и разрушает нецелевые участки.

Новый метод CRISPR-SKIP не разрушает нити ДНК, но вместо этого изменяет одну точку в целевой последовательности ДНК.

CRISPR-SKIP заставляет клетку воспринимать конкретный участок ДНК — экзон — некодируемой частью. В результате, когда клетка рассматривает экзон в качестве некодирующей ДНК, он не входит в состав зрелой РНК, тем самым эффективно удаляя соответствующие аминокислоты из белка, пишет Phys.org.

Существуют другие подходы к устранению аминокислот, но они обеспечивают только временную пользу и требуют повторного применения в течение жизни пациента. С помощью CRISPR-SKIP можно навсегда устранить экзон и добиться долговременной коррекции заболевания.

Ученые считают, что подход очень перспективен для лечения генетических заболеваний, вызванных мутацией в геноме. Например, при дистрофии Дюшенна, болезни Гентингтона, а также для терапии рака.

Другой подход в технологии CRISPR для насекомых позволит эффективно бороться с инфекциями, утверждают ученые из США. Метод значительно упростит генное редактирование насекомых и других беспозвоночных.