Шухрат Миталипов, генетик из Университета здоровья и науки штата Орегон, привлек внимание прессы в августе прошлого года. Он сообщил о первом в США успешном генном редактировании эмбрионов человека, которые вскоре были уничтожены в соответствии с «правилом 14 дней». Критики тут же оспорили результаты эксперимента и назвали методы орегонской команды ошибочными.
На днях Миталипов и его коллеги опубликовали долгожданный ответ в журнале Nature. Под статьей стоят подписи 32 ученых из Южной Кореи, Китая и США. Там же опубликованы и два критических отзыва на его работу.
Открытие Миталипова состоит в том, что оплодотворенные яйцеклетки игнорировали CRISPR-шаблоны, которые он вводил для исправления мутации, вызывающей кардиомиопатию.
Обычно в случае CRISPR для восстановления вырезанного фрагмента служит внедренный учеными фрагмент ДНК. Но Миталипов утверждает, что яйцеклетка проигнорировала эти фрагменты. Вместо этого в качестве шаблона она использовала здоровую копию гена, полученную от матери. И именно на нее заменила мутировавшую версию того же гена отца.
Скептики утверждали, что такое практически невозможно с точки зрения биологии, потому что сразу после оплодотворения ДНК отца и матери оказываются разделенными. И если они не соприкасаются физически, как же тогда может произойти замена? Однако, как пишет Миталипов в Nature, его группа провела повторный анализ ДНК сотен клеток редактированных эмбрионов и не обнаружила следов серьезных ошибок, вызванных его «аномальным CRISPR».
Ученые из других лабораторий также обнаружили свидетельства этого невероятного феномена. Например, группа генетиков из MIT, работавшая с эмбрионами мышей, пришла к выводу, что этот же механизм работает и у других видов.
Этичность под вопросом
Масштабные исследования Миталипова вызвали критику не только из-за сенсационных результатов, но и в связи с опасениями из-за непрогнозируемых последствий. Здесь главный камень преткновения — хорошо известное свойство технологии «генетических ножниц» CRISPR незаметно повреждать ДНК клеток.
Эти нарушения сложно обнаружить и еще сложнее исправить в человеческом эмбрионе, которому несколько дней. А ведь именно эта ДНК в будущем перейдет к детям и внукам пациента.
Тем не менее, Миталипов твердо намерен доказать безопасность CRISPR для эмбрионов. В интервью он заявил, что верит: через пять-десять лет эта технология будет готова для экстракорпорального оплодотворения, пишет MIT Technology Review.
Этичность практического использования генного редактирования человеческого плода все еще остается предметом жарких обсуждений. Однако, по мнению Миталипова, опыты на эмбрионах — единственный способ сделать генную инженерию безопасной и эффективной.
Подготовкой к генному редактированию людей занимаются и британские ученые. В первую очередь, генетики разрабатывают этические правила, которые позволят массово управлять процессом формирования здорового потомства.
