Американский биотехнологический стартап Moderna Therapeutics часто сравнивают с печально известной компанией Theranos, которая привлекла рекордные инвестиции на создание аппарата для диагностики заболеваний по капле крови. Как и скандальный проект Элизабет Холмс, Moderna несколько лет работала в режиме секретности и не публиковала научных работ. Это, однако, не помешало стартапу достичь оценки в $7 млрд и начать первые клинические испытания персонализированной вакцины в 2017 году.
Moderna разрабатывает метод лечения заболеваний с помощью матричной РНК (мРНК), которая работает как молекулярный курьер. Как только препарат вводят пациенту, мРНК заставляет организм вырабатывать белки для борьбы с разными болезнями.
Клетки человека превращаются в миниатюрные фабрики по производству антител для противостояния вирусам, белков для лечения сердечных заболеваний и даже веществ, уничтожающих раковые опухоли.
Создавать вакцину компания будет в новой лаборатории площадью 18,5 тыс. кв м. Здесь Moderna будет проводить эксперименты и доклинические исследования, а также производить мРНК по стандартам GMP.
Как пишет Wired, в лаборатории четыре помещения. В первом специальные аппараты преобразуют нуклеотиды в кольцевидные плазмиды ДНК. Во втором ферменты превращают ДНК в цепи мРНК. В третьей матричную РНК покрывают липидными наночастицами — так молекулярный курьер сможет проникнуть в клетки пациента. И, наконец, в четвертом зале вакцину в стерильных условиях упаковывают в ампулы для дальнейшей транспортировки.
До конца года Moderna оснастит дополнительный зал роботизированными установками. Системы размером с холодильник будут производить вакцину от рака на основе мРНК.
Каждый препарат будут создавать индивидуально — используя ткани опухоли и образцы крови пациента. Алгоритм сверит кровь и компоненты опухоли и определит, какая мутация спровоцировала рак. На основе этих данных другой алгоритм подберет около 20 белков, которые заставят организм бороться с болезнью. Третий алгоритм составит цепочку нуклеотидов, после чего роботы превратят их в мРНК-препарат.
Автоматизация позволит компании сократить затраты — без этого производство вакцины для каждого пациента в отдельности обошлось бы слишком дорого.
Также стартап обещает выпускать вакцину от редких, инфекционных и сердечно-сосудистых заболеваний.
В ноябре Moderna приступила к первым клиническим испытаниям вакцины от рака на человеке. На данный момент компания ведет 10 исследований, еще 11 на подходе. Также стартап готовит к публикации первые научные работы.
Отсутствие научной базы, с которой могла бы ознакомиться общественность — повод для скептиков сомневаться в эффективности метода. Они предупреждают, что технология работы с мРНК существует уже более 30 лет, но так и не получила применения в лечении онкологических заболеваний.
Некоторые виды вакцины от рака доказывают свою эффективность в ходе клинических испытаний. Так, в США протестировали препарат, который увеличил медиану выживаемости у 30% пациентов с глиобластомой — агрессивной формой рака мозга. Другое американское исследование с участием 25 пациенток доказало эффективность вакцины от рака яичников.
