Ученые из независимого исследовательского центра «Город надежды» (США) открыли новый метод генного редактирования, который способен точно и эффективно исправлять генетические дефекты, лежащие в основе определенных заболеваний.

Команда выделила подгруппу аденоассоциированных вирусов — AAVHSCs, которая происходит из стволовых клеток человека, и обнаружила, что они обладают способностью эффективно доставлять корректирующие последовательности ДНК в ядра целевых клеток в организме.

Исследование проведено на тканях и крови человека. В результате процесса гомологичной рекомбинации AAVHSCs заменяли генетические мутации, сообщает сайт исследовательского центра.

Терапевтическая коррекция происходит на уровне генома, поэтому изменения должны сохраняться на всю жизнь, утверждают ученые.

«Технология имеет потенциал для изменения существующих правил генного редактирования, а применение стволовых клеток может открыть новые границы для медицины», — говорит соавтор исследования Юман Фонг.

Метод редактирования с использованием стволовых клеток должен стать основой для нового поколения практической генной терапии, считает Фонг.

Потенциал новой технологии обусловлен и недавними доказательствами вреда метода CRISPR/Cas 9. Выяснилось, что «генетические ножницы» могут привести с серьезным повреждениям клеток, о которых ранее было неизвестно.