Наше тело состоит из различных видов клеток, и у каждого своя роль. Японский ученый Синья Яманака получил в 2012 Нобелевскую премию за открытие процесса превращения зрелых клеток кожи в индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, свойственные эмбрионам. До сих пор этот процесс репрограммирования происходил только при участии важных генов, так называемых «факторов Яманаки», которые обычно не активны в клетках кожи.
Группа ученых из Финляндии, Швеции и Великобритании сумела добиться репрограммирования активацией только собственных генов клетки. Это стало возможно благодаря технологии генного редактирования CRISPRa, метода «тупых генетических ножниц», при котором ДНК не разрезается, как обычно, а используется для стимуляции экспрессии генов без мутации генома, сообщает Phys.org.
«CRISPR/Cas9 может использоваться для активации генов. Это привлекательная возможность для клеточного репрограммирования, потому что одновременно можно воздействовать на несколько целей. Репрограммирование, основанное на активации эндогенных генов, а не на сверхэкспрессии трансгенов, также более физиологический путь управления клеточным развитием и приводит к более натуральным клеткам. В этом исследовании мы показали, что возможно изменить активационную систему CRISPR, которая позволяет значительно перепрограммировать индуцированные плюрипотентные стволовые клетки», — говорит профессор Тимо Отонкоски из Университета Хельсинки.
Важный ключ к успеху заключался в достижении критического генетического элемента, который ранее регулировал самые первые шаги развития эмбриона человека после оплодотворения. Таким образом, полученные плюрипотентные стволовые клетки очень похожи на типичные ранние эмбриональные клетки.
Эта технология может найти практическое применение в биобанках и других технологиях, имеющих дело с клетками тканей, а также открывает новые пути управления активацией эмбриональных генов, сообщают ученые.
Технология генного редактирования CRISPR обещает совершить революцию в медицине. Однако, американской компании CRISPR Therapeutics временно запретили проводить клинические испытания этого вида терапии редкого наследственного заболевания серповидноклеточной анемии, пока ее безопасность не будет доказана на 100%.