Хронический гепатит B поражает более 250 млн человек. Современные препараты подавляют размножение вируса, но не устраняют его из организма. Вирусная ДНК сохраняется в клетках печени и после прекращения лечения может снова активироваться.

Препарат CRMA-1001 биотехнологической компании nChroma использует модифицированный белок Cas9, который не разрезает ДНК. РНК направляет его к участку вирусного генома, после чего на ДНК устанавливаются метильные группы. Они выключают активность вирусных генов, не изменяя последовательность ДНК, пишет Nature.Препарат доставляется в клетки с помощью липидных наночастиц.

В экспериментах на клетках печени человека CRMA-1001 подавлял активность вирусной ДНК. Затем его проверили на моделях мышей, у которых однократное введение дало выраженный эффект и воздействовало как на свободную вирусную ДНК, так и на фрагменты вирусного генома, встроенные в ДНК клеток печени.

Почти у половины грызунов уровни вирусной ДНК стали неопределяемыми через полгода.

Тем временем в экспериментах на моделях обезьян достигнуты пока менее значительные терапевтические результаты.

Плотные клинические исследования CRMA-1001 уже начались в Гонконге и Новой Зеландии. Первый участник получил препарат внутривенно в январе. В исследовании планируется проверить несколько доз. Исследователям предстоит выяснить, сможет ли эпигенетическое редактирование безопасно и эффективно подавлять вирусную ДНК у людей с хроническим гепатитом B в долгосрочной перспективе. Они планируют многолетние наблюдения за пациентами.

Еще одну технологию эпигенетического редактирования ранее представила биотехнологическая компания Cellectis.