Технология основана на точечном воздействии на регуляцию генов, а не на прямое редактирование. В отличие от CRISPR, которые разрезают ДНК и вносят изменения в геном, новая платформа воздействует на эпигенетические механизмы. Иными словами, ученые могут выключать или подавлять активность конкретных генов без изменений последовательности ДНК. Для этого они разработали метод для доставки эпигенетических регуляторов к нужным участкам генома.

Эксперименты показали успешное подавление двух различных генов, которые активно экспрессируются в гепатоцитах печени и участвуют в истощении иммунных клеток.

В обоих случаях ученым удалось снизить активность генов более чем на 90%. Важно отметить, что терапевтический эффект был стабильным на протяжении всего периода наблюдений.

Результаты открывают удивительные возможности. Например, технология может применяться в клеточной терапии, включая создание более точных и безопасных иммунных клеток для борьбы с раком. Так, возможность выключать определенные гены в Т-клетках позволяет улучшать их устойчивость к негативному воздействию опухолевой среды и снижать риски побочных эффектов.

Главным преимуществом нового подхода является возможность управления генами без изменений в структуре ДНК. Безопасность эпигенетического редактирования выгодно отличается от традиционных подходов, которые могут провоцировать нежелательные мутации. Дальнейшие исследования будут направлены на проверку эффективности платформы в более сложных моделях.

Недавно другие ученые представили CRISPR, которая разрезает ДНК только раковых клеток. Это достижение также открывает возможности для более эффективного и безопасного лечения рака.