Миастения возникает, когда иммунная система атакует структуры нервно-мышечного соединения. При наиболее распространенной форме заболевания антитела связываются с ацетилхолиновыми рецепторами и нарушают передачу сигналов от нервов к мышцам. Исследователи из Германии генетически изменили T-клетки, чтобы они распознавали B-клетки с антителами против ацетилхолинового рецептора. Такие клетки назвали CAAR T-клетками.

Главное отличие нового подхода от обычной CAR T-терапии заключается в принципе распознавания. CAAR T-клетки должны уничтожать не все B-клетки, а только те, которые производят вызывающие заболевание аутоантитела.

Ученые знали, что антитела пациентов с миастенией могут связываться с разными участками рецептора, поэтому создали клетки сразу с двумя вариантами рецепторов.

Сначала технологию проверили на образцах крови пациентов: CAAR T-клетки активировались только при встрече с клетками с патологическими антителами. В экспериментах на моделях мышей лечение успешно истощало патогенные линии В-клеток и снижало уровни аутоантител в крови, а также нервной и мышечной тканях.

Следующим этапом станет дальнейшая проверка безопасности и разработка условий для возможных клинических исследований.

Тем временем стандартная CAR T-терапия ранее излечила редкую комбинацию трех аутоиммунных заболеваний у пациента.