Большинство современных методов редактирования генома либо доставляют в клетки дополнительную копию нужного гена без точного контроля места ее встраивания, либо позволяют вносить небольшие изменения в ДНК. Это создает проблему для наследственных заболеваний, при которых один и тот же ген может содержать сотни разных мутаций.

Новый подход получил название прайм-сборки (prime assembly), пишет Phys.org. Он основан на технологии прайм-редактирования, которая позволяет точно менять отдельные участки ДНК. Однако вместо небольших замен новый метод способен собирать и встраивать в геном длинные фрагменты ДНК.

При прайм-сборке в нужных местах генома создаются специальные участки ДНК, которые работают как «захваты». Они соединяются с концами заранее подготовленного фрагмента ДНК и позволяют встроить его точно между заданными участками генома. В результате в клетке формируется крупная и постоянная замена.

Главное преимущество такого подхода в том, что для коррекции разных мутаций одного гена потенциально не потребуется разрабатывать отдельный вариант редактирования для каждой из них.

Вместо множества небольших исправлений можно заменить дефектный участок на правильную последовательность ДНК. В результате, по словам авторов, появляется возможность исправлять практически любую мутацию внутри одного гена.

Авторы также отмечают потенциальные преимущества технологии с точки зрения безопасности. Прайм-сборка не использует разрывы обеих цепей ДНК и не требует донорской ДНК с двуцепочечными разрывами. Такие повреждения могут вызывать стресс клеток и повышать риск нежелательных изменений. Кроме того, метод работает в неделящихся клетках.

Сейчас ученые планируют повысить эффективность и точность метода, а также научиться доставлять компоненты непосредственно в целевые клетки организма. В частности, они рассматривают стволовые клетки крови в качестве мишени для будущей терапии наследственных заболеваний.

Ранее в США провели первое точное редактирование генома человеческих эмбрионов.