Обычная CAR T-терапия требует сбора Т-клеток пациента, их модификации в лаборатории и последующего возвращения в организм. Новый метод позволяет выполнить генетическую модификацию непосредственно внутри тела. Для этого исследователи использовали модифицированный лентивирус, который доставляет Т-клеткам генетические инструкции для создания химерного антигенного рецептора, пишет Nature. В результате CAR T-клетки распознают В-клетки, связанные с аномальным иммунным ответом, и уничтожают их.

В исследовании приняли участие 16 пациентов с рассеянным склерозом и другими аутоиммунными заболеваниями. Все получили одну внутривенную инъекцию препарата. После этого количество CAR T-клеток в организме увеличивалось, а число связанных с заболеванием В-клеток и уровень аутоантител снижалось.

У пациентов с рассеянным склерозом улучшились двигательные и когнитивные функции, а также уменьшилась усталость. У добровольцев с другими аутоиммунными заболеваниями снижались показатели поражения мышц, ткани головного и спинного мозга и глаз.

Важно, что после уничтожения патологических В-клеток организм начал восстанавливать их популяцию. При этом новые В-клетки уже не производили прежние аутоантитела. Это может указывать на возможность глубокого изменения патологического иммунного ответа. Между тем пока неизвестно, насколько устойчивым окажется эффект.

Главное преимущество метода в том, что CAR T-клетки не нужно производить отдельно для каждого пациента. Это упрощает процедуру и снижает сложность и стоимость клеточной терапии. В дальнейшем ученые намерены изучить эффективность лечения в долгосрочной перспективе и дозировку, которая позволит добиться более выраженных терапевтических результатов.

Ранее в другом исследовании ученые показали, что новый препарат оказался эффективнее стандартной терапии при рассеянном склерозе.