Серповидноклеточная анемия возникает из-за мутации гемоглобина: эритроциты становиться жесткими и меняют форму, что может приводить к боли, анемии, образованию тромбов, инсультам и повреждению органов. Генная терапия направлена на изменение собственных кроветворных стволовых клеток пациента. Их извлекают, в лаборатории дают инструкции снова производить фетальный гемоглобин и одновременно подавляют ген, связанный с серповидноклеточной анемией. Затем измененные клетки возвращают в организм пациента.

Главная проблема существующих методов заключается в сборе достаточного количества стволовых клеток. Одобренные технологии обычно требуют около пяти процедур, которые проводятся с определенными интервалами. Новый способ позволил собрать нужное количество клеток за одну процедуру у 10 из 11 участников, пишет Medical Express.

Среднее время от сбора клеток до трансплантации составило семь недель вместо полугода и более. После терапии за участниками наблюдали в среднем семь лет. Наблюдения подтвердили безопасность новой стратегии.

«Мы разработали процессы, которые позволяют преодолеть основные препятствия для изменения жизни людей с серповидноклеточной анемией с помощью генной терапии», — заявил соавтор работы Дэвид Уильямс.

Результаты первой фазы помогли определить оптимальный способ сбора и модификации клеток. Сейчас продолжаются исследования метода на большей выборке пациентов.

Сегодня ученые изучают возможности стволовых клеток для борьбы со старением. Например, недавно пересадка молодых кроветворных стволовых клеток омолодила иммунную систему старых мышей.