Препарат VERVE-102 нацелен на отключение гена PCSK9, который участвует в регуляции уровня холестерина. Известно, что люди с дисфункциональным PCSK9 имеют очень низкий уровень липопротеинов низкой плотности (ЛПНП), поэтому значительно реже сталкиваются с сердечно-сосудистыми заболеваниями. Цель VERVE-102 в том, чтобы воспроизвести этот эффект с помощью однократного редактирования ДНК.

«При этом изменяется только одна буква генетического кода без разрыва двойной спирали ДНК», — подчеркивают авторы.

В клиническом исследовании приняли участие 35 пациентов с наследственной гиперхолестеринемией или преждевременной ишемической болезнью сердца. На максимальной дозировке уровень ЛПНП снизился на 62%. Эффект от лечения сохранялся более 18 месяцев — на протяжении всего периода наблюдений.

Ученые считают, что в будущем технология сможет обеспечить долгосрочную защиту от сердечно-сосудистых заболеваний после единственной процедуры редактирования генома. В этом году стартует вторая фаза клинических исследований на более крупной выборке, которая должна подтвердить эффективность и безопасность в долгосрочной перспективе.

Ранее другая генная терапия снизила уровень «плохого» холестерина на 60-80%.